코오롱그룹 바이오 자회사 코오롱티슈진이 무릎 골관절염 치료제 후보물질 'TG-C'의 미국 임상 3상에서 통증·기능 개선 효과 입증에 실패했다.
미국 품목허가를 위해 진행 중인 두 건의 독립 임상 가운데 첫 시험이 1차 평가지표를 충족하지 못하면서 미국 진출 계획에도 제동이 걸리게 됐다.
투여 12개월 시점의 공동 1차 평가지표인 통증시각척도(VAS) 점수와 골관절염 증상평가지수(WOMAC) 총점 모두에서 위약 대비 통계적 유의성을 확보하지 못한 것으로 나타났다.
VAS 통증 점수는 기준선 대비 TG-C군에서 평균 38.7점, 위약군에서 39.2점 감소해 두 군 간 차이는 0.5점(p값 0.8322)에 그쳤다.
WOMAC 총점 역시 TG-C군 27.6점, 위약군 26.5점 감소로 군 간 차이가 -1.1점(p값 0.5701)으로 집계됐다.
이번 임상은 미국 27개 기관에서 켈그렌-로렌스 등급 2 또는 3 무릎 골관절염 환자 531명을 대상으로 진행됐다.
회사 측은 결과에 영향을 미친 핵심 요인으로 예상보다 크게 나타난 위약 반응을 지목했다.
TG-C군에서도 투여 전보다 통증과 기능 점수가 개선됐지만, 위약군에서도 비슷하거나 더 큰 폭의 변화가 나타나면서 두 군 간 유의한 차이가 발생하지 않았다는 설명이다.
골관절염처럼 통증을 주요 평가 변수로 삼는 질환은 관절강 내 주사 방식의 임상시험에서 위약 반응이 높게 나타나는 사례가 적지 않다는 점도 함께 언급됐다.
특히 회사는 TG-C 투여군의 개선 폭이 과거 미국 임상 2상 및 국내 임상 3상 수준과 유사하거나 이를 웃돌았다는 점을 강조했다.
안전성 측면에서는 새롭거나 예상하지 못한 신호가 확인되지 않았다. 투여 후 이상반응 비율은 TG-C군 83.9%, 위약군 78.1%로 대부분 경증에 해당했다.
무릎 인공관절 치환술을 받은 환자 비율은 TG-C군 0.6%(310명 중 2명)로 위약군 5.3%(151명 중 8명)보다 크게 낮게 나타났다.
코오롱티슈진은 이번 결과와 오는 10월 발표될 두 번째 미국 임상 3상의 유효성·안전성 결과를 종합해 FDA와 허가·개발 전략을 협의한다는 계획이다.
두 시험은 동일한 프로토콜로 진행됐지만 서로 다른 임상시험기관과 평가자, 환자군으로 독립 수행됐다. 회사는 정형외과 분야 글로벌 기업 스미스앤네퓨에서 14년간 최고의학책임자(CMO)를 지낸 앤디 웨이먼 박사를 신임 CMO로 영입해 향후 개발 전략 구체화에 나선다는 방침이다.
노문종 코오롱티슈진 대표이사는 "이번 첫 시험에서는 예상보다 큰 위약 반응이 결과 해석에 중요한 영향을 미친 것으로 보고 있다"며 "기관별 반응 차이 등 여러 변수에 대해 다각도의 정밀 분석을 진행 중"이라고 말했다. 이어 "10월 발표될 두 번째 시험은 첫 번째 시험의 단순 반복이 아니라 서로 다른 환경에서 수행된 독립적인 관찰인 만큼 결과를 신중하게 지켜보고 있다"고 덧붙였다.
한편 코오롱티슈진은 21일 오전 서울 마곡 코오롱원앤온리타워에서 기자간담회를 열고 이번 임상 결과와 향후 개발 전략을 설명할 예정이다. 전승호·노문종 대표이사를 비롯한 주요 경영진이 참석해 위약 반응 분석 근거와 하위그룹 분석 진행 상황, 허가 전략 등에 대한 질의응답을 진행한다.
서정민 기자
bnt뉴스 라이프팀 기사제보 life@bntnews.co.kr
