에스바이오메딕스, 파킨슨병 치료제 미 임상 3상 눈앞

에스바이오메딕스가 파킨슨병 치료제 ‘TED-A9’의 상업화 임상을 앞두고 미국 FDA와 공식 회의를 성공적으로 마쳤다. 

강세일 에스바이오메딕스 대표는 23일 서면 인터뷰를 통해 파킨슨병 줄기세포 치료제 ‘TED-A9’의 미국 상업화 임상에 관한 FDA 사전 미팅 결과와 향후 계획을 상세히 밝혔다. 에스바이오메딕스는 지난 21일 미국 FDA와 공식 회의를 진행하며 미국 임상 진입을 위한 핵심적인 과정을 마쳤다. 강세일 대표는 회의 결과에 대해 “IND 신청 전의 형식적 절차가 아니라, 후기 임상 개발 전략을 점검하고 FDA의 기대치를 파악하는 결정적인 기회였다”고 평가했다.

이번 FDA와의 회의는 TED-A9 개발 과정에서 중요한 전략적 전환점으로 기록됐다. 강세일 대표는 “FDA와의 조율을 통해 우리가 나아갈 방향이 한층 분명해졌다”면서 “조만간 FDA에 임상 3상에 대한 IND(임상시험계획) 신청서를 제출할 계획”이라고 강조했다. 에스바이오메딕스는 FDA 회의를 위해 수개월간 전사적인 노력을 기울였다. 회사는 ‘철저히 준비하고, 전략적으로 질문하고, 유연하게 수용하고, 신속히 반영하라’는 내부 원칙을 세웠다. 회의 전 FDA에 제출된 수백 페이지 분량의 브리핑 자료에는 제조 공정, 품질 관리(CMC), 비임상 데이터, 임상 설계 등 예상 가능한 모든 질의에 대한 답변이 담겼다.

강세일 대표는 “주어진 1시간 남짓의 회의에서 꼭 확인해야 할 사항이 무엇인지 명확히 정하고 논의에 임했다”며 “잠재적 쟁점들을 선별해 전략적인 질문 목록을 구성했다”고 밝혔다. 또한 “내부적으로 여러 차례 사전 모의 심의를 거치면서 FDA가 우려할 부분을 자체 점검했고, 어떤 답변을 끌어낼지에 대한 시나리오까지 준비했다”고 설명하며 준비 과정의 치밀함을 드러냈다.

파킨슨병은 중뇌의 흑질에 분포하는 도파민성 신경세포가 점차 소실되어 발생하는 대표적인 퇴행성 뇌 질환이다. 전 세계적으로 천만 명 이상이 파킨슨병으로 고통받는 것으로 알려졌다. 현재 주로 사용되는 약물 치료법인 레보도파는 증상을 완화할 뿐, 병의 진행 자체를 막지 못한다. 장기 복용 시 약효 소진 현상이나 이상운동증 같은 부작용이 나타나는 한계점도 명확했다. TED-A9은 배아줄기세포로부터 분화시킨 고순도의 도파민 신경전구세포를 환자의 뇌에 직접 이식하는 방식의 세포 치료제이다. 손상된 신경세포를 근본적으로 대체하여 도파민 분비 기능을 회복시키는 것을 목표로 한다. 앞서国内에서 완료된 임상 1/2a상 시험에서 에스바이오메딕스는 TED-A9의 안전성과 함께 운동能力을 평가하는 MDS-UPDRS Part III 점수가 유의미하게 개선되는 결과를 확인한 바 있다.

FDA와의 질의응답은 에스바이오메딕스의 예상대로 심도 있게 전개됐다. FDA 측은 TED-A9의 제조 과정 전반에 사용된 원부자재의 출처 확인과 이를 기반으로 진행된 작용기전 연구 등 제품 허가와 상용화의 토대가 되는 제조 및 관리에 대한 전반적인 사안에 걸쳐 상세한 의견을 전달했다. 제품 효능 입증 방법의 타당성과 임상시험 평가지표의 적절성에 대한 권고는 향후 개발 방향에 중요한 전략적 시사점을 안겼다.

강세일 대표는 “FDA가 요구할 부분을 사전에 상당 부분 예상하고 있었다”면서 “우리도 똑같은 질문을 스스로 던지며 준비했기에 FDA의 피드백을 건설적으로 수용할 수 있었다”고 말했다. 에스바이오메딕스는 FDA 권고에 즉각적으로 대응하고 있다. 회의 직후 개발본부를 중심으로 태스크포스(TF)를 구성했다. 공급사들과의 협력을 통한 철저한 품질 문서 확보와 분석법 관련 추가 검증 데이터 준비 등 FDA의 요구를 넘어서는 수준의 허가자료 확보 작업에 즉시 착수했다. 강 대표는 “우리가 미처 다 채우지 못한 빈칸들을 FDA가 정확히 짚어주었다”며 “FDA가 제시한 부분을 채우는 작업에 곧바로 들어갔다”고 밝혔다.

회사에 따르면 배양에 사용된 기초 시약 수준에서의 데이터 확보, 환자 평가지표 설정에 따른 임상시험 프로토콜 수립 등이 빠르게 진행되고 있다. 강 대표는 “회의 직후 관련 추가 실험과 문서 수집 계획을 수립했고, 임직원들이 한마음 한뜻으로 밤낮으로 움직이고 있다”며 회의 이후 더욱 분주해진 내부 분위기를 알렸다.

FDA와의 논의를 통해 후기 임상 개발 전략을 확정하게 된 점은 이번 회의의 가장 큰 성과다. 에스바이오메딕스는 FDA가 제시한 방향에 맞춰 임상 1차와 2차 평가항목을 설정하기로 결정했다. 제품의 분석법 개선과 투여 용량 설정에도 FDA의 권장 방식을 반영하고 있다. 규제 기관의 기준을 충족하기 위해 제조 공정의 일관성과 재현성을 입증하는 것이 세포 치료제 허가의 핵심 관건 중 하나이다. 에스바이오메딕스는 세포의 특성 분석, 순도, 생존율 등 품질관리 기준을 FDA의 가이드라인에 맞춰 한층 더 강화할 방침이다.

강세일 대표는 “FDA가 우리의 전반적인 개발 방향성에 대해 큰 이견이 없었던 점이 매우 고무적”이라고 짚었다. 또한 “데이터가 더 축적되면 최적의 임상 프로토콜을 산출하고, 필요한 경우 미국 현지에 법인을 설립해 실시간으로 임상시험을 수행하며 FDA와 소통할 팀을 신설 및 운영할 계획”이라고 밝혔다. 현지 법인 설립은 규제과학 측면에서 한층 면밀한 접근을 가능하게 만들며, TED-A9의 허가 가능성을 높일 수 있는 전략이다.

강 대표는 TED-A9이 가져올 치료 패러다임 변화에 대한 남다른 비전을 나타냈다. 그는 “내년 미국에서 확증 임상을 본격화할 수 있다면 파킨슨병으로 고통받는 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 앞당겨 선보이는 데 한 걸음 더 다가서게 될 것”이라고 전망했다. 끝으로 이번 회의에서 얻은 교훈도 공유했다. 강 대표는 “기술 개발만큼이나 규제 전략이 중요하다”며 “규제 기관과의 소通에서 배운 점을 겸허히 수용하고 개발에 즉각 반영하는 자세가 성과를 좌우한다”고 강조했다. 한편, 파킨슨병 치료제 소식에 에스바이오메틱스 주가는 크게 올랐다.